Orale Therapieoption für Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 – seit 1. Juli 2016 in der Gelben Box
Wien – Seit 1. Juli 2016 gibt es eine neue orale Therapieoption in der Gelben Box des Erstattungskodex des Hauptverbandes der Österreichischen Sozialversicherungsträger gelistet. Diese ist in der EU zugelassen zur Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1), die langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 sind.
Das Medikament ist zur Monotherapie bei erwachsenen Patienten ab 18 Jahren mit gesicherter Diagnose eines Morbus Gaucher Typ I erstattet. Damit steht diesen Patienten nun eine orale First-Line Alternative zu der bewährten intravenösen Therapie zur Verfügung.
Eine neue orale Therapieoption als spezifischer Inhibitor der Glukozerebrosid-Synthase
Patienten mit Morbus Gaucher können keine ausreichenden Mengen des aktiven Enzyms ß-Glukozerebrosidase bilden. In der Folge ist der Abbau von Glukozerebrosid gestört. Deshalb kommt es zu einer pathologischen Akkumulation dieses Substrats in den Lysosomen von Makrophagen, die zu sogenannten „Gaucher-Zellen“ anschwellen.1,2 Das oral einzunehmende Medikament ist ein Zeramid-Analogon, und damit ein potenter und hochspezifischer Inhibitor der Glukozerebrosid-Synthase.3 Dadurch wird weniger Glukozerebrosid produziert, sodass Auf- und Abbau wieder ins Gleichgewicht kommen. Dieses Prinzip wird als Substratreduktionstherapie (SRT) bezeichnet.3 Im Gegensatz dazu wird bei der Enzymersatztherapie (EET) biotechnologisch hergestellte Glukozerebrosidase zugeführt, um den endogenen Enzymmangel auszugleichen.1,2
Bedeutung für Betroffene im Alltag
Mit der Entwicklung dieser oralen First-Line Therapie kommt Sanofi Genzyme den Bedürfnissen von Gaucher-Patienten und ihren Ärzten nach mehr Flexibilität im therapeutischen Alltag nach. Mit dieser neuer Therapieoption erweitert Sanofi Genzyme die therapeutischen Optionen für Morbus Gaucher Typ 1, um eine dem bisherigen Therapiestandard der Enzymersatztherapie nicht-unterlegene orale First-Line Alternative. Die orale Anwendung hat für die behandelnden Ärzte den Vorteil, dass sie keine Infrastruktur mehr für die Infusionen bereithalten müssen. Für die Patienten bedeutet sie einen erheblichen Zugewinn an Flexibilität.
Quellen:
1 Rosenbloom BE, Weinreb NJ. Critical Reviews in Oncogenesis. 2013; 18:163-175
2 M. Biegstraaten, et al., Blood Cells Mol. Diseases (2016). Management goals for type 1 Gaucher disease: An expert consensus document from the European working group on Gaucher disease
3 Shayman JA, Drugs Future 2010; 35(8): 613-62
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Sanofi ist ein weltweit führendes Gesundheitsunternehmen, das therapeutische Lösungen erforscht, entwickelt und vermarktet, ausgerichtet auf die Bedürfnisse der Patienten. Sanofi ist in fünf globalen Business Units organisiert: Diabetes und Herzkreislauferkrankungen, General Medicines und Schwellenländer, Sanofi Genzyme, Sanofi Pasteur und Consumer Healthcare.
Sanofi Genzyme, die globale Speciality Care Business Unit von Sanofi, konzentriert sich auf die Entwicklung von wegweisenden Behandlungen bei seltenen und komplexen Erkrankungen, um Patienten und ihren Familien neue Hoffnung zu geben.
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Frank Mitterer, Franchise Head Rare Diseases
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